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核糖核酸結構
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核糖核酸（英語：Ribonucleic acid，縮寫：RNA）由多個核苷酸（由核糖、含氮鹼基和磷酸基組成）以共價串連而成的一種核酸。通常以單股的型態存在，在細胞的蛋白質合成及基因調控上發揮功能。某些病毒以此種物質為基因體。

• DNA、RNA和蛋白質是生物體最重要的三種分子。幾十年來，生物學家認定細胞裡最活躍的是DNA和蛋白質，RNA主要提供支援。
• 20世紀末的一連串發現顯示，數種類型的RNA在細胞裡發揮活躍的調控作用，決定了要製造哪些蛋白質以及產量，甚至能完全抑制多種基因的活性。
• 20世紀末的新發現，讓科學家開創了實驗性的RNA治療，用來對抗細菌、病毒、癌症和許多慢性疾病，比起目前可供使用的藥物更有效、也更精準。

生命的構造

核糖核酸是生命的構造，核酸的一種，因分子含有五碳糖的核糖而得名，由核糖核甘酸亞單元單鏈以磷酸二脂鍵的連接，形成一種多樣化的線形高分子多聚化合物，含有尿嘧啶（uracil, U）、鳥嘌呤（guanine, G）、胞嘧啶（cytosine, C）、腺嘌呤（adenine, A）四種鹼基。能與DNA鹼基序列互補，是生物體重要的遺傳物質，存在於所有細胞的細胞質和細胞核中，也存在於大多數已知的植物病毒和部分動物病毒以及一些噬菌體中。某些病毒和噬菌體的感染力和遺傳訊息即是由核糖核酸所決定的。

核糖核酸（RNA）就像脫氧核糖核酸（DNA）一樣含有遺傳訊息，但它的化學性質比脫氧核糖核酸不穩定，在細胞質的動盪環境裡往往會被酵素分解。

1950和1960年代，生物學家認為核糖核酸（RNA）就像灰姑娘，負責運送訊息、協調物資和維持細胞的清潔，這樣的觀念已經定型幾十年了。

20世紀末的一連串發現揭露了新的核糖核酸（RNA）類型，它們完全不是不起眼的女傭，相反地，這些核糖核酸（RNA）分子調控脫氧核糖核酸（DNA）和蛋白質行為的程度令人驚歎，它們能讓特定分子的活性增加或減少。藉由操控核糖核酸（RNA），科學家有可能發展出癌症、傳染病和許多慢性疾病的新療法。

近10年來，研究人員競相應用這個新發現。探索的步伐加快了，已經有數十家新創企業投資，有幾個具有潛力的療法正在醞釀。

在新創企業裡，2013年底成立的愛迪塔斯醫藥公司獲得4300萬美元的創業投資，該公司集中精力發展最熱門的嶄新核糖核酸（RNA）技術，稱為CRISPR「群聚且有規律間隔的短回文重複序列」（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）。另一家早先於2002年成立的阿尼藍製藥公司，在今年1月獲得七億美元的投資，其中包含研發RNA藥物以治療破壞性血液疾病、肝臟疾病和免疫疾病。

蛋白質的角色是賦予細胞立體結構，讓細胞能執行許多工作，是皮膚保持青春的泉源、也讓心臟持續跳動。蛋白質會根據環境因子啟動或關閉脫氧核糖核酸（DNA）活性、決定細胞如何運用醣類以及調節腦神經元傳遞訊息的能力。目前絕大多數藥物（包括阿斯匹靈和樂復得）的作用機制，都是透過操控蛋白質，無論是阻斷它們的功能或改變含量。

雖然大多數藥物是影響蛋白質，但並不表示研究人員能開發出所有目標蛋白質的藥物。

新型核糖核酸（RNA）藥物正是設計用來克服這種障礙，不過直到最近，科學家才更為了解它們的作用方式。正如生物學家早就知道的，核糖核酸（RNA）是多才多藝的中間分子，能把DNA指令轉錄成互補序列（例如讓每個G都配上C），接著把密碼轉譯成立體的蛋白質。此類信使核糖核酸（mRNA）在細胞核製造，被運送到細胞質後，核糖體和轉移核糖核酸（tRNA）會合作讀取這些訊息，並把胺基酸連接為蛋白質長鏈。

種類

依功能和性質的不同，核糖核酸主要分為三種，

• (1)轉移核糖核酸(tRNA)：在但蛋白質生物合成過程中，具有攜帶和轉移活化氨基酸的作用；
• (2)信使核糖核酸(mRNA)：是合成蛋白質的模板；
• (3)核糖體核糖核酸(rRNA)：與蛋白質一起構成核糖體，核糖體是蛋白質合成的主要場所。

微核糖核酸（miRNA）

1993年首次發現微核糖核酸（miRNA），奠定了之後RNA突破表現的基礎。這些非典型的核糖核酸（RNA）短鏈會附著到mRNA上，阻止核糖體製造蛋白質。細胞顯然使用miRNA協調眾多蛋白質的製造計畫，尤其是在生物體早期發育階段。五年後，研究人員有一項突破性的進展：他們證實不同RNA短鏈分子是經由切割mRNA，有效阻止基因轉譯為蛋白質。

RNA短鏈分子能破壞mRNA的現象稱為「核糖核酸干擾」（RNA interference, RNAi），而這種RNA分子則命名為「小分子干擾核糖核酸」（small interfering RNA, siRNA）。同時，許多其他研究領域的科學家意識到，可以往上一層到製造蛋白質的RNA層級，來對付無藥可治的蛋白質。

迄今，美國政府的臨床試驗資料庫已登錄了200多筆miRNA或siRNA的實驗研究，涵蓋診斷或治療多種疾病，包括自閉症和皮膚癌。其中最有潛力的是治療伊波拉病毒，這是極其致命的病原體，恐怖主義專家擔心它可能會成為生化武器；另外則是治療C型肝炎，世界各地總共約有1500萬人長期感染C型肝炎，C型肝炎也是肝癌的主因。