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核糖核酸结构
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核糖核酸（英语：Ribonucleic acid，缩写：RNA）由多个核苷酸（由核糖、含氮碱基和磷酸基组成）以共价串连而成的一种核酸。通常以单股的型态存在，在细胞的蛋白质合成及基因调控上发挥功能。某些病毒以此种物质为基因体。

• DNA、RNA和蛋白质是生物体最重要的三种分子。几十年来，生物学家认定细胞里最活跃的是DNA和蛋白质，RNA主要提供支援。
• 20世纪末的一连串发现显示，数种类型的RNA在细胞里发挥活跃的调控作用，决定了要制造哪些蛋白质以及产量，甚至能完全抑制多种基因的活性。
• 20世纪末的新发现，让科学家开创了实验性的RNA治疗，用来对抗细菌、病毒、癌症和许多慢性疾病，比起目前可供使用的药物更有效、也更精准。

生命的构造

核糖核酸是生命的构造，核酸的一种，因分子含有五碳糖的核糖而得名，由核糖核甘酸亚单元单链以磷酸二脂键的连接，形成一种多样化的线形高分子多聚化合物，含有尿嘧啶（uracil, U）、鸟嘌呤（guanine, G）、胞嘧啶（cytosine, C）、腺嘌呤（adenine, A）四种碱基。能与DNA碱基序列互补，是生物体重要的遗传物质，存在于所有细胞的细胞质和细胞核中，也存在于大多数已知的植物病毒和部分动物病毒以及一些噬菌体中。某些病毒和噬菌体的感染力和遗传讯息即是由核糖核酸所决定的。

核糖核酸（RNA）就像脱氧核糖核酸（DNA）一样含有遗传讯息，但它的化学性质比脱氧核糖核酸不稳定，在细胞质的动荡环境里往往会被酵素分解。

1950和1960年代，生物学家认为核糖核酸（RNA）就像灰姑娘，负责运送讯息、协调物资和维持细胞的清洁，这样的观念已经定型几十年了。

20世纪末的一连串发现揭露了新的核糖核酸（RNA）类型，它们完全不是不起眼的女佣，相反地，这些核糖核酸（RNA）分子调控脱氧核糖核酸（DNA）和蛋白质行为的程度令人惊叹，它们能让特定分子的活性增加或减少。借由操控核糖核酸（RNA），科学家有可能发展出癌症、传染病和许多慢性疾病的新疗法。

近10年来，研究人员竞相应用这个新发现。探索的步伐加快了，已经有数十家新创企业投资，有几个具有潜力的疗法正在酝酿。

在新创企业里，2013年底成立的爱迪塔斯医药公司获得4300万美元的创业投资，该公司集中精力发展最热门的崭新核糖核酸（RNA）技术，称为CRISPR“群聚且有规律间隔的短回文重复序列”（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）。另一家早先于2002年成立的阿尼蓝制药公司，在今年1月获得七亿美元的投资，其中包含研发RNA药物以治疗破坏性血液疾病、肝脏疾病和免疫疾病。

蛋白质的角色是赋予细胞立体结构，让细胞能执行许多工作，是皮肤保持青春的泉源、也让心脏持续跳动。蛋白质会根据环境因子启动或关闭脱氧核糖核酸（DNA）活性、决定细胞如何运用糖类以及调节脑神经元传递讯息的能力。目前绝大多数药物（包括阿斯匹灵和乐复得）的作用机制，都是透过操控蛋白质，无论是阻断它们的功能或改变含量。

虽然大多数药物是影响蛋白质，但并不表示研究人员能开发出所有目标蛋白质的药物。

新型核糖核酸（RNA）药物正是设计用来克服这种障碍，不过直到最近，科学家才更为了解它们的作用方式。正如生物学家早就知道的，核糖核酸（RNA）是多才多艺的中间分子，能把DNA指令转录成互补序列（例如让每个G都配上C），接著把密码转译成立体的蛋白质。此类信使核糖核酸（mRNA）在细胞核制造，被运送到细胞质后，核糖体和转移核糖核酸（tRNA）会合作读取这些讯息，并把胺基酸连接为蛋白质长链。

种类

依功能和性质的不同，核糖核酸主要分为三种，

• (1)转移核糖核酸(tRNA)：在但蛋白质生物合成过程中，具有携带和转移活化氨基酸的作用；
• (2)信使核糖核酸(mRNA)：是合成蛋白质的模板；
• (3)核糖体核糖核酸(rRNA)：与蛋白质一起构成核糖体，核糖体是蛋白质合成的主要场所。

微核糖核酸（miRNA）

1993年首次发现微核糖核酸（miRNA），奠定了之后RNA突破表现的基础。这些非典型的核糖核酸（RNA）短链会附著到mRNA上，阻止核糖体制造蛋白质。细胞显然使用miRNA协调众多蛋白质的制造计画，尤其是在生物体早期发育阶段。五年后，研究人员有一项突破性的进展：他们证实不同RNA短链分子是经由切割mRNA，有效阻止基因转译为蛋白质。

RNA短链分子能破坏mRNA的现象称为“核糖核酸干扰”（RNA interference, RNAi），而这种RNA分子则命名为“小分子干扰核糖核酸”（small interfering RNA, siRNA）。同时，许多其他研究领域的科学家意识到，可以往上一层到制造蛋白质的RNA层级，来对付无药可治的蛋白质。

迄今，美国政府的临床试验资料库已登录了200多笔miRNA或siRNA的实验研究，涵盖诊断或治疗多种疾病，包括自闭症和皮肤癌。其中最有潜力的是治疗伊波拉病毒，这是极其致命的病原体，恐怖主义专家担心它可能会成为生化武器；另外则是治疗C型肝炎，世界各地总共约有1500万人长期感染C型肝炎，C型肝炎也是肝癌的主因。