求真百科歡迎當事人提供第一手真實資料,洗刷冤屈,終結網路霸凌。

孤兒藥查看源代码讨论查看历史

跳转至: 导航搜索
孤兒藥。原圖鏈接

孤兒藥(Orphan drug)即罕見疾病,是歐美等先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格,是為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物,如美國FDA規定,每年發病病患人數不足20萬(各國規定不盡相同)且未有主流用藥的困難疾病,即可申請孤兒藥資格認定。

罕病用藥

孤兒藥是一種藥品,用於治療罕見疾病,受到治療的病症被稱為孤兒疾病。由於罕病患者不多,許多國家的公共政策問題把某些疾病,以及治療這些疾病的藥品歸類為「孤兒型」,就醫學研究所需龐大經濟資源的本質,若是沒政府的協助,這些藥品就沒有機會產生原本可能無法實現的突破,因此廠商生產這類藥品,需要政府出面協助廠商才可能獲利。

罕見疾病是盛行率低且相當少見的疾病,美國將境內罹患人數少於20萬的疾病定義為罕見疾病,台灣則把疾病盛行率小於萬分之一當做罕見疾病的認定標準。依據衛生福利部國民健康署長久以來蒐集到的通報個案,推估台灣2021年約有1萬8千多名罕見疾病患者。

定義

根據美國食品藥品監督管理局(FDA),孤兒藥被定義為「用於治療、預防、或診斷罕見疾病或症狀的藥品,而受到這類特定疾病或症狀影響的美國人少於200,000人」(約相當每10,000人中大約有6例)「或是符合法案中成本回收規定的藥品。」 在歐盟,歐洲藥品管理局(EMA)的定義是,如果藥品是用於診斷、預防、或治療危及生命,或是慢性且會導致身體嚴重衰弱的疾病,影響所及在每10,000人中最多5人,這種藥品即為「孤兒藥」。

鼓勵政策

歐美政府補助新藥開發

若少了利潤動機,藥廠少有願意把預算和人員分配到這類的研究之上。所以美國和歐盟為鼓勵藥品開發,讓孤兒藥較易取得上市許可,還有額外提供經濟激勵措施,例如市場獨占期間得以延長,讓藥廠擁有較長的獨家銷售這種藥品的權利。產品獲取孤兒藥資格,大多可享有快速通關的審查資格,未來上市後也可能享有自由定價、獨占市場等優惠條件。

美國FDA轄下的藥物評價和研究中心 (CDER)表示,從2010年到 2020年批准的431個新藥中,就有多達190個可用來治療罕見病患者,占所有新藥的44%,再加上2021年的52%,不難看出這個趨勢。CDER指出,2020年他們在新藥辦公室 (OND) 內部重組罕見疾病和醫學遺傳學部,創建了一個新的 OND 罕見疾病中心,協調 OND 的罕見疾病政策和計劃職能,比如制定指南、教育培訓,以及與 FDA內部和外部的多個利益相關團體合作,促進、支持和加速藥物和生物製品的開發,就是要造福更多的罕見疾病患者。[1]

台廠現況

孤兒藥有商機台廠得利

罕見疾病診斷確診平均時長5~7年,目前已知7,000多種罕見疾病,影響全球約3.5億人,但只有約200種疾病具有批准之治療方法,罕病產業現階段仍為一片藍海。台灣罕藥開發公司也迅速成長,對台灣而言,新藥開發資源有限,因法規與行政流程的優惠,孤兒藥也成為台灣新藥開發重要策略選項之一。 台灣於2000年公布實行罕藥法,為繼美國、日本澳洲與歐盟之後,第五個以公權力保障罕見疾病醫療的國家,結合「罕病防治」與「罕藥法」的立法內容,更有望加速罕病新藥開發的成長。而台灣對罕見疾病的定義為患病數在萬分之一以下。美國食品藥物管理局(FDA)所核定的孤兒藥資格,台廠目前包括國鼎、藥華藥、中裕、心悅、台微體、智擎等旗下藥物,均符合該資格,兩年內可望有產品問世。

20家孤兒藥廠尖兵

目前,台灣孤兒藥產業,有超過20家藥廠公司透過美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥的快速通關方式發展。至今已有中橡、智擎、中裕,3家藥廠開發的3款孤兒藥取得藥證上市。另外包括:藥華藥、仁新醫藥、安成生技、生華科、台微體、浩鼎、北極星藥業、國鼎、杏國、懷特、心悅生醫、亞獅康、景凱、共信等14家藥廠旗下藥物,獲得美國孤兒藥資格認定(ODD)。其中仁新醫藥、安成生技、生華科,同時也取得罕見兒科疾病認定(RPD),有望加速產品問世。[2]

多項走入臨床後期

台灣目前除了3款已上市的孤兒藥品外,雖大部分孤兒新藥雖處開發階段,但也有4項走入臨床後期,包括杏國胰臟癌新藥SB05、北極星藥業肝癌細胞新藥ADI-PEG 20、以及心悅生醫旗下難治型思覺失調症之合併療法SND-12也於今年3月獲台灣衛福部許可,核准進行2b/3期人體臨床試驗;另外藥華藥雖陸續取得歐盟、台灣、以色列瑞士等地藥證,但目前仍在等待美國FDA查廠。

不只如此,多家具潛力的新藥公司,也進入臨床2期階段,包括:仁新醫藥期開發的乾性黃斑部病變及斯特格病變的口服新藥LBS-008,目前已取得澳洲藥物管理局(TGA)、台灣食藥署獲准,針對斯特格病變青少年病患進行臨床1b/2期試驗等。據《Global Market Insights》統計,罕見疾病治療市場規模在2019年超過1,443億美元,未來五年會因全球罕見疾病病例數增加、政府有利政策、更多的新藥研發與上市,使年複合成長率(CAGR)從2020年到2026年,增長12.2%至3,171億美元。

發展前景

國鼎、藥華藥、台微體、中裕、心悅等廠商

其中,國鼎生技旗下抗胰臟癌適應症產品Antroquinonol,近期獲得美國FDA的孤兒藥資格,該產品是國鼎生技於2005年開發出來的化學新藥,主要應用在抗非小細胞肺癌適應症方面,目前已經進入臨床二期,而抗胰臟癌適應症獲得孤兒藥認證後,將縮短該適應症臨床試驗的時程。[3]在此之前,另有藥華藥、台微體、中裕、心悅等公司產品,除了均先後獲得美國FDA孤兒藥認證,產品也均進入臨床試驗,成果豐碩。其中,台微體肝癌新藥LIPOTECAN,目前在兩岸均已進入臨床二期試驗。

心悅、藥華藥、與中裕抗愛滋病用藥

因孤兒藥資格而受惠的廠家莫過於中裕、藥華藥,中裕的抗愛滋病用藥TMB-355靜脈注射產品,已經早完成臨床二期試驗,可能因此一資格而獲得快速通關。該公司執行長張念原及其團隊將於3月上旬與美國FDA協商,是否需繼續進行第三期臨床試驗或補做小規模臨床,屆時即可分曉。 除了孤兒藥資格之外,心悅生醫與中裕近期也都獲得美國FDA的突破性療法(breakthrough therapy)資格,據了解,獲得「突破性療法」資格的產品必須符合「重大疾病、顯著療效」等兩大條件,擁有該資格的產品在全球僅約60個,新藥則更少約15個,未來美國FDA將主動介入輔導產品儘速上市。

超罕藥醫訊

生華科新藥享美專賣獨佔權

生華科開發中新藥獲美國食品藥物管理局(FDA)正式授與治療髓母細胞瘤適應症的孤兒藥資格認定,未來將享有7年的美國市場專賣獨占權。Silmitasertib已陸續獲得美國FDA授與治療髓母細胞瘤的快速審查資格認定及罕見兒科疾病認定。生華科指出,這些特殊資格認定都將有利加速Silmitasertib的開發和上市後的獨賣優勢,讓髓母細胞瘤患者能早日使用到這項新穎藥物。

治療超級罕病髓母細胞瘤

生華科表示,髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科疾病,每年新增確診病患中6成為兒童,髓母細胞瘤是一種惡性兒童腦瘤,相當具侵略性,需給予高度侵入性的治療方式,手術切除腫瘤後,再以放射線治療腦部和脊髓,接著就是多種化療藥物治療,臨床上常見病人幾個月就會產生抗藥性,如果幸運獲得控制,通常也會留下多重的後遺症。

有效抑制癌細胞的複製生長

Silmitasertib具雙重抗癌機制,除了透過抑制人類蛋白激酶CK2,阻斷癌細胞DNA修復造成癌細胞凋亡,另外藉由調控CK2,關閉下游Hedgehog(Hh)信號傳導路徑,進一步抑制癌細胞的複製生長。生華科團隊期待在由美國兒童腦瘤聯盟(PBTC)負責執行,並獲得美國國衛院旗下CTEP全額贊助300萬美元(約新台幣8342萬元)經費的臨床試驗中,除了能救治進入臨床的髓母細胞瘤病人,Silmitasertib能早日開發成功,造福目前無有效治療藥物的癌症患者。[4]

參考資料