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医药生物技术国家重点实验室依托于南京大学，在生物化学系基础上建立起来，于1990年经国家计委批准列入国家重点实验室建设计划，1995年建成通过国家验收并正式对外开放。2001年、2006年二次通过国家科技部和自然科学基金委组织的国家重点实验室评估，获得良好的成绩。

本实验室学术委员会主任为施蕴渝院士，实验室主任为华子春教授。

总体定位

本实验室以心血管疾病、免疫性疾病、代谢疾病等为主攻方向，以疾病动物模型等研究平台为基础，从分子、细胞、尤其是整体水平研究疾病的发病机理和病理生理过程，在此基础上寻找和发现新的药物靶点；以发现新的药物靶标为基础，研制具有原创性的、性能优良的、拥有自主知识产权的创新药物、疾病治疗方法及生物制药新技术。

科研领域

实验室主要研究方向为：

1. 重大疾病发生发展机制研究（血管相关疾病、免疫性疾病、代谢性疾病）；

2. 生物技术创新药物的基础研究（心血管药物、免疫药物、抗肿瘤药物，精神和神经性疾病药物）；

3. 生物技术制药的关键技术研究（基因工程高效表达技术、生物信息学、动物模型、药物传输和实时检测技术、天然药源产物的提取与分离技术）。

实验室的建设目标为：创建国内优秀的、有国际影响的医药生物技术实验室；战略目标为：在疾病机制、新药物靶点和生物技术制药相关的技术方法和理论模型等方面产生具有国际影响的原创性理论研究成果；产生立足本土的、具有新作用机制、新分子结构、具有自主知识产权的创新药物或生物制药新技术。

针对我国医药生物技术研发薄弱、多偏重于下游生物制备过程优化的现状，实验室着重建立以下二个技术平台：疾病动物模型平台和基因工程高效表达平台，努力发展生物信息学技术、药物传输和检测技术。其中，疾病动物模型是实验室平台建设中的特色。疾病动物模型和生物信息学为重大疾病的发病机理和生物技术创新药物的基础研究提供研究模型和理论分析方法、手段；基因工程高效表达平台直接服务于生物技术创新药物的生产；药物传输和检测技术则为生物技术药物的应用和检测提供支持。

学术队伍

国家重点实验室作为国家科技创新体系的重要组成部分，是国家组织高水平基础研究和应用基础研究、聚集和培养优秀科学家的重要基地。实验室始终把人才培养和队伍建设放在实验室建设的关等位置，在实验室重点发展方向上，有目的、有重点地培养和引进人才。实验室现有固定人员59人：高级职称48人，实验技术和管理人员6人，获得博士学位50人，硕士学位4人。其中，国家杰出青年基金获得者6 人、国家青年教师奖1人、入选教育部新世纪优秀人才4人；共有优秀中青年6人。

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