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海芮思艾度硫酸酯酶β注射液（海芮思）,黏多糖贮积症Ⅱ型(MPSⅡ，也/称亨特综合征）是一种X染色体连锁隐性疾病，由溶酶体酶艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)缺乏引起MPSⅡ患者由于IDS缺乏或不足，糖胺聚糖(GAG)在多种细胞的溶酶体中逐渐积累，导致细胞充血、器官肿大、组织破坏及系统功能障碍。

艾度硫酸酯酶β可提供外源性DS供细胞溶酶体摄取，该酶寡糖链上的甘露糖-6-磷酸(M6P)可与细胞表面的M6P受体结合，进入细胞溶酶体分解代谢积累的GAG。

药代动力学

Ⅲ期研究中对既往未/接受过ERT治疗的亨特综合征患者进行的双盲、随机化、活性对照研究，收集了由12名患者组成的试验组(Hunterase)的药代动力学数据。每周一次静脉内给予0.5mg/kg的Hunterase，持续52周(共13个周`期)，并在访视2(周期1D1)和访视26(周期7D1)给药前即刻、开始输注后5

分钟、1、2、6、8、12、24、48小时采集血液以评估药代动力学(共9个采血点)。使用抗原特异性ELISA测定法定量测定艾度硫酸酯酶β的血清浓度。

该案例的创新性与优势

海芮思®是由GCPharma开发的重组人艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）酶替代疗法。MPSⅡ是一种罕见的、可致残甚至导致死亡的遗传性疾病，收录于中国《第一批罕见病目录》。由于患者溶酶体酶中的IDS缺失或缺乏，导致体内的两种黏多糖无法降解代谢而逐渐积聚，并随尿排出。随着沉积的增多，引起组织功能障碍、器官衰竭和患者预期寿命缩短。临床表现为发育迟缓、面容粗陋、多发性骨骼畸形、关节挛缩、疝气、肝脾肿大、听力丧失、心脏瓣膜病、肥厚型心肌病、阻塞性睡眠呼吸暂停以及限制性肺病等。该病属于伴性隐性遗传，患病者均为男性，患病率为1.3/10万新生男孩。重型MPSII患者最多可以存活10年至20年，轻型患者通常可以存活到中年。

据2020年5月发布的《从黏多糖贮积症剖析中国罕见病患者生存现状》报告称，由于国内缺乏有效的酶替代治疗药物，41%的黏多糖贮积症患者在确诊后未接受任何治疗，47%的患者只能对症治疗，甚至有8.95%的患者为了接受有效药物的治疗而远走海外。

海芮思®是北海康成在中国成功商业化的第一个罕见病药物，是国内首个治疗亨特综合征的酶替代疗法，其显著的疗效和安全性无疑为中国MPSII患者提供了一种可靠的治疗选择。