全球首个治疗Tourette综合征创新中药

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全球首个治疗Tourette综合征创新中药抽动症又称为抽动障碍（Tic disorders,TD），是属于精神神经系统常见病证，多发于儿童和青少年，成年人也有患病者，根据其临床表现的轻重的不同又称为短暂性抽动症、抽动-秽语综合征（Tourette 综合征，Tourettesyndrome，TS）、慢性抽动症等，病理和临床表现基本一致，以面部、头颈、四肢或躯干部位肌肉不自主的抽动伴有喉部的异常发声及猥秽语言为特征的综合征，其常见的症状为反复的不自主的眨眼、皱眉、裂嘴、嗅鼻、摇头、点头、甩头、挺脖子、耸肩、甩胳膊、踢腿、干咳，喉部发出“吭吭”、“啊啊”、“哦哦”声，或不自主的骂人、说脏话、模仿别人的语言等。基于芍蔴止痉颗粒显著的儿科用药的临床效果，NMPA药品审评中心授予其优先审评资格批准上市。

芍蔴止痉颗粒的配方是在总结多年临床治疗抽动症经验的基础上，通过对抽动症患者的临床症状、证候和体质的特点、以及病因病机的深入研究，发现本病的患者是以肝之风阳内动、火热夹痰上扰，神明失守，心神不安者为多见，据此，治疗上提出了以平肝息风，清心安神为主的治疗思路，在具体用药上，根据临床经验和对近几年来报道中运用中药的药味研究和统计分析，又根据中医方剂学中药物君、臣、佐、使的配伍原则拟定的处方。经过多年的临床汤药配方的应用，取得了较好的疗效。

Ⅱ、Ⅲ期临床试验均纳入Tourette综合征、慢性抽动障碍中医辨证属肝亢风动、痰火内扰者，YGTSS评分≥30分，年龄5～18岁受试者，Ⅱ期以泰必利片为对照，共纳入211例受试者，其中芍麻止痉颗粒组106例，泰必利组105例。Ⅲ期同时与泰必利片和安慰剂对照，共纳入603例受试者，其中芍麻止痉颗粒组为363例，泰必利组为123例，安慰剂组为117例。基于FAS，治疗8周后，YGTSS总分前后差值的两组均数差（试验组-安慰剂组）及95%置信区间（CI）为12.24（8.74,15.73）；协方差分析结果为，试验组和安慰剂组修正均数分别为26.43、14.96，两组修正均数差（试验组-安慰剂组）及95%置信区间（CI）为11.47（8.23,14.71）。结果显示试验组优于安慰剂组。

芍蔴止痉颗粒是目前全球唯一获批治疗Tourette综合征中成药，疗效明显优于安慰剂非劣现有治疗药物，可以作为平抑肝阳，息风止痉，清火豁痰。用于Tourette综合征（抽动-秽语综合征）及慢性抽动障碍治疗的首选，能够有效降低疾病活动、改善临床症状、预防和减少复发、保护重要脏器、改善生活质量，并且有优于西药抗精神类药物的安全性优势。

案例关键词：Tourette 综合征、芍蔴止痉颗粒

目录

研发背景、设计、历程及相关新技术应用情况

抽动症又称为抽动障碍，根据病情表现的不同分为短暂性抽动症、慢性抽动症和抽动-秽语综合征，是以面部、头颈、四肢或躯干部位肌肉不自主的抽动伴有喉部发声为临床表现的一种临床常见病，特别是随着社会的发展，高科技产品的增多，电脑的普及，各种电脑游戏、电视动画片的影响，以及我国独生子女的增多，现代教育方式的变化，升学压力的增大等因素，使抽动症和抽动-秽语综合征的发病率和患病率迅速增加，本病可见于各种年龄，尤以儿童及青少年较为多见。目前，抽动症和抽动-秽语综合征的治疗主要是药物治疗。目前的药物治疗分为中药和西药两大类。目前西药的治疗主要是改善症状，不能根治，同时由于不良反应太多，限制了其临床应用。在药物治疗中，主要针对不同患者的情况进行辨证论治，用药以汤药为主，目前市场上尚无一种治疗抽动症和抽动-秽语综合征的中成药。

新颖性

由于明显优于传统治疗药物的疗效和良好的安全性，芍蔴止痉颗粒获得NMPA药品审评中心（CDE）优先审评资格。2019年12月18日，芍蔴止痉颗粒获得NMPA批准上市。芍蔴止痉颗粒依据传统中医理论结合现代药效药理方法，具有全新作用机制，是近年来首款在中国获批上市的治疗Tourette综合征中国原创新药。

研发思路

中医学者多把本病归于慢惊风、抽搐、瘈疭、肝风证、痉风等范围，中医认为，本病的形成有先后天之分，先天因素主要是因先天禀赋不足而阴阳失调，后天主要是感受外感邪毒，或头脑受伤，或卒受惊吓，或电玩游戏刺激，引起心阳浮动，心神不宁，气机不畅，郁火内生，肝肾阴血不足，水不涵木，阴阳失调，阴不制阳，阳燥而动而致发病。根据本病的临床表现和和现代中医药治疗抽动症的临床经验，一般认为抽动症的的主要发病机制涉及心、肝、脾、肾，以肝之阴阳、气机失调及风、火、痰邪为主，常见的病机为肝阳上亢、肝风内动、肝火上扰、痰火扰神、脾虚肝亢、阴虚风动、风痰火热上扰神明，心血亏虚，神明失养，心脾气虚等，在临床上，往往是以上几个方面相互夹杂，相互影响，互为作用而致病者更为多见。其中，尤以肝之风阳内动、火热夹痰上扰神明失守、心神不安者为主，因此在治疗上应以平息肝之风阳，清热泄火安神为主，兼顾补益肝肾阴血，养心化痰。

在总结多年临床治疗抽动症经验的基础上，通过对抽动症患者的临床症状、证候和患者体质特点、以及病因病机的深入研究，发现本病的患者是以肝之风阳内动、火热夹痰上扰神明失守，心神不安者最为多见，体质上患者多以内热为主。因此，在治疗上应以平肝息风，清心安神为主。

芍蔴止痉颗粒就是在总结中医药治疗抽动症和抽动-秽语综合征临床经验的基础上组方的，以平肝息风，清火豁痰，宁心安神为主，这与现代临床研究报道中对抽动症和抽动-秽语综合征的病因病机和治法的认识是一致的。在临床选药方面，我们总结了近二十年来运用中医药治疗抽动症和抽动-秽语综合征的中医临床研究报道文献47篇，通过对这些报道中运用中药的药味进行研究和统计分析，发现应用最多的药物为平肝息风药物（包括平肝潜阳和平肝泻火药），其次为清热泻火药物，其他应用较多的为安神药（包括清心安神和养心安神药）和清热化痰、滋补肝肾和健脑益智的药物。从药物应用的多少顺序来看，前二十味药物为：天麻、钩藤、白芍、龙胆草、刺蒺藜、胆南星、全蝎、茯苓、酸枣仁、栀子、益智仁、黄芩、珍珠母、生地、僵蚕、石菖蒲、五味子、半夏、地龙、柴胡。芍蔴止痉颗粒组方中的11味药中有九味药材在上述20味最常用的药材之列，考虑到抽动症多发于儿童和青少年，患者易感冒且睡眠不好，我们加入了灵芝和首乌藤，其中灵芝既可补心安神，又可补虚，提高免疫功能，首乌藤具有补血安神的功效，可以起到改善患者睡眠质量，对抽动症的治疗亦有辅助作用。在组方配伍上，根据中医方剂学中药物君、臣、佐、使的配伍原则，对组方进行了合理的配伍，并在临床汤剂应用中对药物的剂量进行了摸索，最后形成了芍蔴止痉颗粒处方，经过多年汤剂的临床应用，总有效率为88.22%，具有较好的临床疗效，为进一步研制成新药提供了可靠的依据。

综合全方诸药，本品具有平抑肝阳，养血敛阴，潜阳止痉，养心止抽，清热泄火之功，诸药合力，起到了平肝息风，清火豁痰，宁心安神，定志止抽的作用，正好与抽动症的病机一致。