724,569
次編輯
變更
無編輯摘要
'''盐酸普萘洛尔口服溶液'''亚宝药业-盐酸普萘洛尔口服溶液（120ml:450mg）治疗增殖性婴儿血管瘤的研究案例。盐酸普萘洛尔口服溶液首次由法国PierreFabre公司研制开发，并于2014年分别在[[美国]]、[[欧洲]]和日本获批上市，用于5周至5个月龄婴幼儿增殖性血管瘤的全身给药治疗。目前盐酸普萘洛尔口服溶液原研尚未进口，且我国无其仿制药批准和其他用于该适应症的专用儿童药品，不能满足儿童用药需求；故亚宝药业以原研（商品名Hemangeol）为参比制剂，按照化药3类进行本品仿制药开发，本品研发过程中通过充分的药学研究和对国内外临床试验数据分析总结，成功豁免国内的验证性临床试验，并获得NMPA批准，为广大[[血管瘤]] <ref>[https://www.sohu.com/a/133758916_204315 什么是血管瘤 血管瘤的症状与治疗]，搜狐，2017-04-13 </ref> 婴幼儿患者带来福音。
案例关键词：血管瘤、化药3类、豁免临床
婴幼儿血管瘤（infantilehemangioma，IH）是一类病因尚不明确的来源于血管内皮细胞的良性肿瘤，多发于皮肤和软组织，以血管内皮细胞异常增生为特点，发病率为4%～10%，发病率较高，且临床表现多样，部位多变，影响容貌及功能，严重影响生活质量及[[心理健康]]。对于生长迅速及出现并发症的患者,需要积极治疗，目前的治疗手段包括药物治疗、[[激光]]治疗和手术治疗，其中药物治疗是最常见的治疗方式。
传统治疗药物主要包括皮质类固醇激素如泼尼松、[[地塞米松]]、倍他米松等、干扰素-α（IFN-α）、抗癌药物（平阳霉素、博来霉素、环磷酰胺、长春新碱）等。自首次报道应用激素治疗血管瘤以来，激素一直是治疗重症血管瘤的一线药物。但激素仅对增生期血管瘤有效，对消退期血管瘤无效，且不良反应多（如Cushing综合症、生长缓慢、胃肠道反应、行为异常等），长期大量应用激素治疗血管瘤还可能产生感染、肥厚梗阻性心肌病等较严重并发症。IFN-α也有较多且严重的不良反应，包括发热、[[白细胞]] <ref>[https://www.sohu.com/a/591225890_120570234 关于白细胞，你不知道的知识点！] ，搜狐，2022-10-09 </ref> 减少、轻度转氨酶升高等。抗癌药物对血管瘤有一定疗效，但毒性大、疗程长。这些药物治疗方法各有优缺点，但均存在不同程度的不良反应。
近年来口服普萘洛尔治疗儿童血管瘤越来越受到关注。截至2011年，已有关于应用普萘洛尔[[成功]]治疗颜面部、眼部、呼吸道、肝脏以及其他伴有并发症、多病变部位、甚至严重威胁患儿生命的IH的大量报道，并证实了普萘洛尔能改变IH的自然病史、阻滞其增殖、介导并促进IH的早期凋亡。进一步的研究表明，普萘洛尔对处于增殖期与消退期的IH均有显著疗效。另外，单独使用普萘洛尔（而不借助其他任何药物治疗或手术治疗等手段）治疗IH也已经被证实有确切疗效，从而消除了对IH的治疗效果是由其他治疗手段所主导的疑虑。诸多[[学者]]推荐其取代皮质类固醇激素成为IH的一线治疗手段。