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核糖核酸
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近10年來,研究人員競相應用這個新發現。探索的步伐加快了,已經有數十家新創企業投資,有幾個具有潛力的療法正在醞釀。
在新創企業裡,2013年底成立的愛迪塔斯醫藥公司獲得4300萬美元的創業投資,該公司集中精力發展最熱門的嶄新核糖核酸(RNA)技術,稱為 [[CRISPR]] 「群聚且有規律間隔的短回文重複序列」(clustered regularly interspaced short palindromic repeats, CRISPR )。另一家早先於2002年成立的阿尼藍製藥公司,在今年1月獲得七億美元的投資,其中包含研發RNA藥物以治療破壞性血液疾病、肝臟疾病和免疫疾病。
蛋白質的角色是賦予細胞立體結構,讓細胞能執行許多工作,是皮膚保持青春的泉源、也讓[[心臟]]持續跳動。蛋白質會根據環境因子啟動或關閉脱氧核糖核酸(DNA)活性、決定細胞如何運用[[醣類]]以及調節[[腦神經元]]傳遞訊息的能力。目前絕大多數藥物(包括[[阿斯匹靈]]和樂復得)的作用機制,都是透過操控蛋白質,無論是阻斷它們的功能或改變含量。