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生物治疗国家重点实验室的总体定位是将现代生物技术、[[临床医学]]、[[免疫学]]、[[药物学]]、[[纳米生物技术]]、[[化学]]、[[材料学]]等多学科进行交叉与融合，致力于 [[ 人类 ]] 重大疾病生物治疗的基础研究、应用基础研究、关键技术及产品研发，建设国内一流、国际知名的生物治疗实验室，促进医药生物技术的发展。已建立了从基因发现到药物研发及临床治疗等一系列关键技术平台，如基因组学、蛋白质组学、模式生物（基因工程小鼠、斑[[马鱼]]与[[非洲爪蟾]]）；生物技术药物、基因治疗、[[干细胞]]与组织工程、纳米生物技术、[[ 化学生物学]] 、天然小分子药物、计算机辅助药物设计等药物研发关键技术平台；已建成了生物技术药物及天然药物的GMP中试生产车间、国家新药临床前评价中心和国家新药临床试验基地（生物治疗）。