1993年首次發現微核糖核酸（miRNA），奠定了之後RNA突破表現的基礎。這些非典型的核糖核酸（RNA）短鏈會附著到mRNA上，阻止核糖體製造蛋白質。細胞顯然使用miRNA協調眾多蛋白質的製造計畫，尤其是在生物體早期發育階段。五年後，研究人員有一項突破性的進展：他們證實不同RNA短鏈分子是經由切割mRNA，有效阻止基因轉譯為蛋白質 。 RNA短鏈分子能破壞mRNA的現象稱為「[[核糖核酸干擾]]」（RNA interference, RNAi），而這種RNA分子則命名為「[[小分子干擾核糖核酸]]」（small interfering RNA, siRNA）。同時，許多其他研究領域的科學家意識到，可以往上一層到製造蛋白質的RNA層級，來對付無藥可治的蛋白質。  迄今，美國政府的臨床試驗資料庫已登錄了200多筆miRNA或siRNA的實驗研究，涵蓋診斷或治療多種疾病，包括[[自閉症]]和[[皮膚癌]]。其中最有潛力的是治療[[伊波拉病毒]]，這是極其致命的病原體，恐怖主義專家擔心它可能會成為生化武器；另外則是治療[[C型肝炎]]，世界各地總共約有1500萬人長期感染C型肝炎，C型肝炎也是[[肝癌]]的主因 。<ref name="sa"/>