檢視遗传病的原始碼


[[File:遗传病1.jpg|thumb|right| [http://www.51wendang.com/pic/ec585e09067d692a533d5e75/1-810-jpg_6-1080-0-0-1080.jpg 原图链接]  [https://www.51wendang.com/doc/ec585e09067d692a533d5e75 图片来源火狐官方点网] ]]

遗传病是指由于遗传物质结构或者功能的改变所导致的疾病。尽管单一的遗传病的发病率是很低的，但是在总体上而言，遗传病在[[儿科]]疾病中所占的比例是非常高的。特别是随着[[科学]]的发展和[[社会]]的进步，急性感染性病以及[[营养不良]]性病得到了较为有效的控制，儿童的疾病谱也就发生了很大的改变。遗传病所占的地位是越来越重要了，根据统计，在儿科专科[[医院]]住院患者中，25%到39%是因为遗传原因导致的发病，11%的儿童期死亡的患者是与遗传因素有关。另外，遗传病的种类是比较多的，涉及全身各个系统，分散在临床各个专业，导致畸形、代谢异常、神经和肌肉功能障碍，病死率和残疾率都是特别高的。遗传病通常来说是先天性的，但是也可以在后天发病。DNA的水平的基因突变所导致的遗传病，在临床表现上已经日益被研究的过于清楚了。并且可以通过DNA分析，准确地诊断疾病和预测疾病的发生概率。在治疗的方面，控制代谢产物蓄积，替代周末代谢产物辅助因子治疗，基因转移治疗等技术的发展，使部分的遗传性疾病，特别是遗传性代谢疾病的治疗取得了很大的改进。<ref>[https://www.miaoshou.net/voice/160952.html | 什么是遗传病？] </ref> 

遗传病的基因治疗是指应用基因工程技术，将正常基因引入患者细胞内，纠正致病基因的缺陷根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因发挥作用。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列，将外源的基因导入生物细胞内，必须借助一定的技术、方法或载体。基因转移的方法分为生物学方法、物理学方法和化学方法。[[腺病毒]]载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。 <ref>[https://www.youlai.cn/ask/388610.html | 什么是遗传病的基因治疗] </ref> 

遗传病的基因治疗是把具有正常功能的基因。通过特殊的基因载体，比如病毒等，或者用机械性的方法，比如用微量注射等引入患有某种遗传病的患者细胞内，从而达到根治遗传病的目的。基因的治疗可以分为两类：一类是体细胞基因治疗，另一类是生殖[[细胞基因]]治疗。前者较易容易进行，后者在技术上是比较复杂的，而且容易关系到伦理的问题，所以目前基本上没有在人体上进行，基因治疗的基本要求是，在实验动物中要证明所插入的基因能够正确地进入靶细胞中，插入得基因能够留存在靶细胞中，并且能够发挥作用，基因表达的水平适当，并且受机体的控制，而且基因治疗要对细胞没有损害。基因遗传病的基因治疗技术，经历一段时间的发展历史具体可以分为三个阶段，基因准备的期间这是基因治疗的禁锢时代，二十世纪八十年代初，从学术界到[[宗教]]，伦理，[[法律]]各界，对于基因治疗能够能否进入临床争议都是很大的，1990年九月，美国国立卫生研究院将基因治疗带入了一个狂热的时期，到1996年到至今，是属于基因治疗的理性期，因为基因治疗还存在着或多或少的缺陷，所以要进行逐步的完善才可以真正用于临床。<ref>[https://www.miaoshou.net/voice/160524.html | 什么是遗传病的基因疗法] </ref>  遗传病是一种家族疾病，是指生殖细胞或受精卵的遗传物质(染色体和基因)发生突变(或畸变)所引起的疾病。目前已知的遗传病大约有四千多种。包括染色体病、单基因病和多基因病三大类，通常情况都只有是至亲的血亲才会遗传。