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海芮思

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(3)该案例的创新性与优势
分钟、1、2、6、8、12、24、48小时采集血液以评估药代动力学(共9个采血点)。使用抗原特异性ELISA测定法定量测定艾度硫酸酯酶β的[[血清]]浓度。
===(3) 该案例的创新性与优势===
海芮思®是由GCPharma开发的重组人艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)酶替代疗法。MPSⅡ是一种罕见的、可致残甚至导致死亡的遗传性疾病,收录于中国《第一批罕见病目录》。由于患者溶酶体酶中的IDS缺失或缺乏,导致体内的两种黏多糖无法降解代谢而逐渐积聚,并随尿排出。随着沉积的增多,引起组织功能障碍、器官衰竭和患者预期寿命缩短。临床表现为发育迟缓、面容粗陋、多发性骨骼畸形、关节挛缩、疝气、肝脾肿大、听力丧失、[[心脏瓣膜病]]<ref>[https://www.sohu.com/a/275689463_100281680 认识心脏瓣膜病] ,搜狐,2018-10-18 </ref>、肥厚型心肌病、阻塞性睡眠呼吸暂停以及限制性肺病等。该病属于伴性隐性遗传,患病者均为男性,患病率为1.3/10万新生男孩。重型MPSII患者最多可以存活10年至20年,轻型患者通常可以存活到中年。
760,525
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